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诺华将以15亿美元价格收购眼部疾病基因治疗公司Gyroscope
本文转载自微信公众号“细胞与基因治疗领域”
2021年12月22日，诺华公司（Novartis）宣布将以高达15亿美元的价格收购眼科疾病AAV基因治疗公司Gyroscope Therapeutics （Gyroscope，股票代码为：“VISN”），诺华主要看好Gyroscope公司针对年龄相关黄斑变性（AMD）等眼部疾病的AAV基因疗法管线，这次收购进一步加强了诺华在眼科基因治疗领域的超强实力。
Gyroscope公司总部位于英国伦敦，Gyroscope不是通过纠正眼病的遗传基因来进行治疗，而是采取增加补体因子I（CFI）的产生。由于CFI下调补体系统，丝氨酸蛋白酶产量的增加可以抵消年龄相关黄斑变性（AMD）发病驱动力。目前，Gyroscope 有三项针对年龄相关黄斑变性（AMD）临床试验。
年龄相关黄斑变性（AMD）患者多为50岁以上，双眼先后发病或同时发病，并且进行性损害视力，严重影响老年人的生存质量。根据临床表现和病理改变不同，AMD分为两型：干性和湿性。其中干性AMD是50岁以上人群永久性视力丧失的主要原因。随着干性AMD的发展，会导致视网膜细胞不可逆变性萎缩，导致视力逐渐丧失，直至永久失明。
Gyroscope的重磅基因治疗产品GT005被设计为基于AAV2载体的基因治疗。GT005旨在通过增加补体因子I（CFI）蛋白的产生来恢复过度活跃的补体系统（免疫系统一部分）的平衡。补体过度激活与AMD的发展和进程密切相关。CFI蛋白调节补体系统的活性。人们认为，增加CFI产量可以减轻系统的过度活动并减少炎症，目的是保护人的视力。
来源：
https://www.gyroscopetx.com
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